血友病疾病認知公眾宣教活動開啟

時間: 2019-05-25 18:33:43 瀏覽(4084)評論(2)點贊(0)收藏(0)

浙江快乐彩软件 www.dvlpa.com 2019年5月25日,由北京血友之家罕見病關愛中心主辦,羅氏制藥中國支持的血友病疾病認知公眾宣教活動在北京舉行。該活動旨在呼吁社會各界關注血友病兒童群體,推廣和普及血友病預防治療理念,共同為患兒撐起“心靈防護傘”,幫助他們樂享自由童年,暢想未來美好的生活。

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活動現場合影

本次活動以“舒寫未來 樂享自由”為主題。在活動現場,不僅有血友病兒童現場作畫,更有由血友病兒童組成的紅蘋果合唱團現場表演,他們和到場的近百位血友病兒童及患兒家長一起跟著康復訓練老師學習安全鍛煉的技巧,在運動老師帶領下一起健身,更有心理老師引導大家敞開心扉,幫助孩子無畏疾病,樂觀向上,勇敢迎接未來。

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由血友病兒童組成的紅蘋果合唱團進行表演

推廣預防治療  讓患兒無異于常人

血友病是一種由凝血因子缺乏而導致凝血障礙的遺傳性疾病,如臨床上較為常見的A型血友病就是缺乏凝血因子VIII。血友病的發病群體以男童為主,這些孩子出血后往往血流不止。定期注射凝血因子成為血友病治療的主要手段,但是約有10%-30%的患者在治療后會產生抗體FVIII抑制物。抑制物的存在導致患者治療的有效性降低,出血風險變高。相比沒有凝血因子VIII抑制物的患者,體內產生抑制物的患者死亡風險將會上升70%,這些患者將面臨極大的治療挑戰。

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血友病兒童贈畫

首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液腫瘤中心吳潤暉教授表示:“血友病按照癥狀輕重以及凝血因子的活性水平,分為輕度、中度和重度。當凝血因子濃度小于1%,即為重度血友病。重度患者時?;岱⑸∪饣蜆亟誄鲅?,通常是自發性的且沒有原因,每周可能出血一至兩次。因此,這些患者必須要在出血前定期注射凝血因子,這就是國際上推薦的預防治療方案。然而高昂的治療費用阻礙了標準劑量預防治療方案在我國的普遍應用。自2006年起,北京兒童醫院開始采用不到四分之一的國際推薦劑量進行替代治療,讓就診患兒關節出血減少80%以上,但低劑量預防治療仍然存在較高的關節損害風險,不能完全阻止關節病變的發展。另外,面對抑制物的患兒,注射凝血因子也往往達不到治療效果?!?/p>

首創非因子治療  “零出血”不再是夢

去年首個非因子治療、合并抑制物的藥物艾美賽珠單抗在我國獲批上市。它是目前首個可每周一次進行皮下注射的預防性治療藥物。據悉,艾美賽珠單抗具有雙特異性抗體結構,可以將激活天然凝血級聯所需的蛋白質——活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起,從而恢復A型血友病患者的凝血過程。它可顯著降低成人、青少年和兒童患者的出血率,讓零出血治療目標變為可能。

對此,吳潤暉教授談道:“艾美賽珠單抗作為非因子治療藥物,與常規注射凝血因子完全不同。最新研究表明,即使對于伴有抑制物的患者,出血風險都大大降低。無論是12歲以上的患者還是12歲以下的患者,在經過艾美賽珠單抗一周一次皮下注射的預防性治療后,出血風險大幅降低,其零出血率可以分別達到62.9%和77%。即使是既往接受旁路藥物預防治療的患者,后續轉至艾美賽珠單抗預防治療后,出血風險都會進一步降低。如果能夠堅持采用艾美賽珠單抗的常規預防性治療,A型血友病患者將可以實現“零出血”的目標。對兒童患者而言,一周一次皮下注射與以往的一周多次靜脈注射相比不僅能省時更能減少注射的痛苦,接受常規預防性治療的他們可以和正常孩子一樣嬉鬧玩耍,無懼出血,快樂生活?!?/p>

治療初見成效  盼新藥納入醫保

血友病作為遺傳性疾病,需要終身治療。在國內外,它都堪稱為富貴病,高昂的治療費用使普通家庭無法承受。但與國內不同的是,外國患者依托商業保險,許多家庭可以維持治療。而在我國,血友病巨大的經濟負擔使很多家庭因病致貧。

北京血友之家罕見病關愛中心負責人關濤先生表示:“目前北京登記的血友病患者有千余名,其中18歲以下中重度血友病兒童大約有300名。因為得不到有效的治療,我從12歲起就坐在輪椅上,而現在這些血友病兒童隨著我國醫療保障體系不斷完善,又有創新藥接連出現、他們在專家悉心治療下,多數時候可以和其他正常孩子一樣生活。但全國大部分地區情況并不樂觀,許多有抑制物的患者仍然面臨無藥可用的窘境,隨時可能遭遇和我一樣的狀況,甚至面臨死亡的威脅。我國每次醫保目錄更新都會有很多腫瘤藥進入名單,與腫瘤患者相比,罕見病患者群體人數很少,不會給醫?;鷦鎏碭旱?。如果血友病預防治療的新藥能夠納入醫保目錄,可以讓血友病患者充分感受到國家和政府的關懷。我們相信,隨著預防治療的普及,即使是體內已有抑制物的血友病患者,零出血也不再是夢,回歸正常人生活也不再是口號,甚至還可以像英國自行車手亞力克斯·多塞特那樣在運動界創造紀錄,相信每一位血友病患者都能無懼疾病自由生活,書寫屬于自己的未來?!?/p>

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